アレキサンダー病の治療薬が世界初承認　Ionis Pharmaceuticalsが神経領域へ本格参入

アメリカ食品医薬品局（FDA）は9月3日、Ionis Pharmaceuticalsが開発した治療薬ジルガネルセン（製品名Zanvastro）を承認した。脳の白質を侵す遺伝性疾患であるアレキサンダー病を対象とした承認は世界初で、病気の進行そのものに働きかける疾患修飾療法としても初めてとなる。

同疾患は遺伝子変異により特定のたんぱく質が中枢神経系のグリア細胞に異常蓄積することで発症し、けいれんや身体・知的発達の遅れを引き起こす。アメリカ国立衛生研究所によると、アメリカ国内の患者は1000人未満とされる。承認された治療薬は、このたんぱく質の産生を抑える核酸医薬で、3カ月ごとに髄腔内へ投与する。

第3相試験には2歳以上の小児と成人49人が参加した。5歳以上で歩行に困難があった患者では、投与61週時点の10メートル歩行速度が対照群と比べて統計的に有意に改善し、対照群が33%低下したのに対し投与群は水準を維持した。承認は審査期限として設定されていた9月22日より2週間以上早く、同社には希少小児疾患優先審査バウチャーが付与された。今回はIonis Pharmaceuticalsにとって神経領域での初の自社単独販売となり、製品は数週間以内にアメリカ市場で入手可能になる見通しである。